أظهرت الأبحاث الطبية أن العلاج الجيني قد يعيد الجهاز المناعي لدى الأطفال وصغار البالغين الذين يعانون من خلل نادر في الجهاز المناعي يسمى /أكس/ ومرتبط بنقص المناعة المشترك الشديد.

يصيب هذا الخلل المناعي الذكور في المقام الأول ويتسبب بطفرات في الجين ####(IL2RG )#### الذي يحول دون التطور الطبيعي ووظائف الخلايا المناعية لمكافحة العدوى ؛ مما يعرض حياة المريض إلى الخطر.

وقد شملت الدراسة نحو خمسة مرضى ، تراوحت أعمارهم ما بين 7 سنوات و 24 عاما ، يعانون من تدهور في الجهاز المناعي على الرغم من أن واحدا أو أكثر خضع لجراحة زرع خلايا نخاع مأخوذة من أحد الوالدين.

ولوحظ حدوث تحسينات في الجهاز المناعي بصورة كبيرة بين المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني والكيميائي لمساعدة الخلايا الجذعية في إنتاج خلايا دم جديدة.